Ponedeljek, 17. 2. 2020, 11.05
4 leta, 8 mesecev
Kontroverzni žreb za najdražje zdravilo: danes izbirajo še 50 otrok
Termometer prikazuje, kako vroč je članek.
Termometer prikaže, kako vroč je članek.
0,41
4
Žreb bolnikov, s katerim Novartis podarja odmerke zolgensme, je naletel na veliko kritik.
Farmacevtska družba Novartis naj bi danes z žrebom izbrala še nekaj od skupno 100 otrok s spinalno mišično atrofijo (SMA), ki jim bo podarila zdravilo zolgensma. Gre za najdražje darilo na svetu, odmerek stane kar 2,1 milijona dolarjev.
Slovenija je zdravilo zolgensma, ki je odobreno le v ZDA, spoznala lani, ko je vsa država v le nekaj dneh uspešno zbrala denar za dečka Krisa iz Primorske. Kris je zdravilo, ki ga bolnik prejme z infuzijo, dobil novembra lani v ZDA, kjer je še danes, in dobro napreduje. Več v članku Kris neverjetno napreduje.
Novartis se je po kritikah o visoki ceni zdravila odločil, da podari 100 odmerkov, in sicer bolnikom s SMA, ki so mlajši od dveh let, živeti pa morajo v državah, kjer zdravilo še ni odobreno, torej pridejo v poštev vse države razen ZDA. V več državah po svetu se odločajo o odobritvi zdravila, v EU naj bi se odločili še letos.
Izbor srečnežev v Novartisu oziroma v njegovem hčerinskem podjetju AveXis, ki je razvilo zdravilo, izvajajo z žrebom. Prvih nekaj bolnikov so že izbrali, drugi žreb naj bi opravili danes. Neizbrani bolniki se samodejno prenesejo v naslednji izbor, pravijo v AveXisu, kjer podobne izbore načrtujejo tudi v prihodnosti.
Podrobnejša pojasnila AveXisa o tem, ali so žreb že opravili, koliko ljudi se je prijavilo in podobno, še čakamo.
Kris po prejemu zdravila novembra lani zelo napreduje.
SMA Europe: Zdravstvena loterija ni primeren način
Način, na katerega podjetje podarja odmerke, je naletel na veliko kritik. Združenje SMA Europe je Novartisov program označilo za kontroverzen. V organizaciji pravijo, da imajo ob tem mešane občutke. Po eni strani pozdravljajo dejstvo, da bo zdravilo nekaterim otrokom zdaj dostopno, po drugi strani pa pravijo, da za izbor bolnikov, ki bodo prejeli zdravilo, zdravstvena loterija ni primerna.
Kot so zapisali v podjetju AveXis, se zavedajo, da ne gre za rešitev za vse družine v vseh državah, zato spodbujajo paciente, da še naprej sodelujejo s svojimi zdravniki. Hkrati si prizadevajo povečati proizvodnjo zdravila. Trenutno namreč zdravilo proizvajajo le v eni tovarni.
Kritiki pravijo, da žreb ne odpravlja največje težave tega zdravila, in sicer gromozanske cene odmerka. Več o visoki ceni zdravila smo pisali v članku Zakaj je zdravilo za Krisa tako drago.
Na deset tisoč otrok se eden rodi z redko gensko boleznijo, imenovano spinalna mišična atrofija (s kratico SMA), pri kateri odmirajo mišice. Obstaja več oblik te dedne in vedno bolj napredujoče bolezni. Medtem ko se SMA tipa I pokaže pri otrocih do šestega meseca starosti, se SMA tipa II pojavi do 18. meseca starosti, SMA tipa III pa lahko tudi pozneje.
Bolezen se začne kazati tako, da otrok zaostaja v gibalnem razvoju. Najhujša oblika je tip I, pri katerem otrok ne more sedeti brez opore, pogosto potrebuje tudi pomoč pri dihanju in hranjenju. Prav ta tip bolezni ima Kris iz Kopra. Otroci z boleznijo tipa II ne morejo stati ali hoditi brez opore, tisti s tipom III pa sicer lahko samostojno hodijo, a lahko pozneje v življenju to sposobnost izgubijo.
4