Sobota, 28. 9. 2019, 4.00
4 leta, 6 mesecev
Zakaj je zdravilo za Krisa tako drago
Termometer prikazuje, kako vroč je članek. Skupni seštevek je kombinacija števila klikov in komentarjev.
Termometer prikaže, kako vroč je članek. Skupni seštevek je kombinacija števila klikov in komentarjev.
9,18
51
En odmerek zdravila Zolgensma, ki bi lahko popolnoma ustavil razvoj bolezni pri 19-mesečnem Krisu, stane okoli dva milijona evrov in je najdražje zdravilo na svetu. (Slika je simbolična.)
Odmerek revolucionarnega zdravila za 19-mesečnega Krisa iz Kopra, ki se je rodil z redko gensko boleznijo, stane okoli dva milijona evrov. Gre za najdražje zdravilo na svetu do zdaj, a tudi stroški razvoja takšnega zdravila so ogromni. V podjetju AveXis/Novartis, ki je razvilo zdravilo, pravijo, da iščejo optimalno rešitev za Krisa.
Vsa Slovenija zbira denar za zdravilo Zolgensma, ki je na voljo le v ZDA. En odmerek, ki stane okoli dva milijona evrov, bi lahko popolnoma ustavil razvoj bolezni pri 19-mesečnem Krisu iz Kopra, ki se je rodil z redko gensko boleznijo, spinalno mišično atrofijo (SMA).
Starši imajo le še štiri mesece časa, da zberejo denar, saj mora zdravilo prejeti do dopolnjenega drugega leta, dovolj pa je le en odmerek. Zdravilo bo v Evropi po najbolj optimističnem scenariju na voljo šele konec prihodnjega leta.
Podjetje AveXis/Novartis: Iščemo optimalno rešitev za Krisa
V javnosti močno odmeva visoka cena, gre za najdražje zdravilo na svetu. Podjetje AveXis/Novartis, ki trži zdravilo, smo vprašali, kako so določili ceno oziroma zakaj je tako visoka.
Kot so nam odgovorili, sočustvujejo z bolniki in mislijo na Krisa in njegovo družino. Z različnimi deležniki se pogovarjajo o tem, da bi našli optimalno rešitev zanj in njegovo družino. "Želimo mu najboljše," so še zapisali. Na dodatno vprašanje, ali to pomeni, da bodo poskušali zdravilo za Krisa zagotoviti po nižji ceni, pa odgovarjajo: "Ne ravno, glede na to, da je edina cena zdravila trenutno cena v ZDA, kjer je zdravilo odobreno in na voljo. A zavedamo se Krisovega položaja in sodelujemo z različnimi deležniki, da preverimo, kaj je mogoče."
Na naše vprašanje, zakaj je zdravilo tako drago, niso odgovorili, so pa sporočili, da se pričakuje, da bo zdravilo zdravstvenim sistemom prihranilo ogromno stroškov. Oskrba kroničnih bolnikov namreč stane na desetine milijonov dolarjev na pacienta. In prav tovrstni enkratni odmerki bi lahko zamenjali dolgotrajno oskrbo pacientov in s tem tudi znižali stroške, dodajajo.
Dr. Dragan Kesič je strokovnjak za globalne trende v farmacevtski industriji in profesor mednarodnega poslovanja na Fakulteti za management Univerze na Primorskem.
Kesič: Razvoj lahko stane več kot milijardo in pol dolarjev
Cena tovrstnih zdravil se oblikuje na podlagi dveh ključnih dejavnikov, pravi Dragan Kesič, eden od boljših poznavalcev globalne farmacevtske industrije in profesor mednarodnega poslovanja na Fakulteti za management Univerze na Primorskem.
Prvič, gre za kompleksen in dolgotrajen razvoj na področju biotehnologije oziroma genetike, ki je povezan z ogromnimi stroški. Kot nam je povedal Kesič, razvoj takšnega, popolnoma novega inventivnega zdravila stane okoli milijardo in pol ameriških dolarjev, lahko pa celo več, tudi do dve milijardi dolarjev. Razvoj tovrstne prebojne terapije traja deset let in več, v procesu pa sodeluje od 30 do 40 tisoč raziskovalcev, še pravi. Potrebnega je veliko znanja, napora, testiranj in tudi kanček sreče, da raziskovalci pridejo do prebojne terapije, ki resnično deluje, še dodaja.
Cene zdravil se v ZDA določajo prosto
Drugi dejavnik pri določanju cene pa je sam trg zdravil v ZDA. Podjetje AveXis/Novartis se je odločilo, da bo to zdravilo ponudilo na trgu ZDA, ki je drugačen od preostalih svetovnih trgov, pravi Kesič. Cene zdravil v ZDA se namreč oblikujejo prosto. To pomeni, da ni regulatornega organa, ki bi nadzoroval cene, kot je to urejeno v EU in tudi v Sloveniji.
Dostop do zdravstvenih storitev ima v ZDA le določeno število ljudi, ne vsi, kot je to praviloma v EU. Predsednik ZDA Donald Trump je še bolj zaostril politiko dostopnosti zdravil za širše množice, kar je voda na mlin farmacevtskim družbam, ki to izkoriščajo in lahko postavljajo monopolne cene, še pravi Kesič in dodaja, da je cena zdravila Zolgensma tudi za ZDA precej visoka.
Visoka cena tudi za zdravilo, s katerim zdravijo v Sloveniji
Poleg zdravila Zolgensma v ZDA se drugod po svetu za zdravljenje spinalne mišične atrofije uporablja še zdravilo spinraza. Trenutno je na voljo samo v najbogatejših državah Evrope in tudi v Sloveniji, kjer s tem zdravilom paciente, tudi 19-mesečnega Krisa, zdravijo od lanskega leta, krije pa ga zdravstvena zavarovalnica.
Tudi to zdravilo ima visoko ceno. Zdravljenje enega pacienta na leto stane 400 tisoč evrov, zdravljenje 56 slovenskih bolnikov pa približno deset milijonov evrov na leto.
Zdravilo spinraza je močno upočasnilo razvoj bolezni pri Krisu, od zdravila Zolgensma pa starši pričakujejo, da bo razvoj bolezni popolnoma ustavilo.
Na deset tisoč otrok se eden rodi z redko gensko boleznijo, imenovano spinalna mišična atrofija (s kratico SMA), pri kateri odmirajo mišice. Obstaja več oblik te dedne in vedno bolj napredujoče bolezni. Medtem ko se SMA tipa I pokaže pri otrocih do šestega meseca starosti, se SMA tipa II pojavi do 18. meseca starosti, SMA tipa III pa lahko tudi pozneje.
Bolezen se začne kazati tako, da otrok zaostaja v gibalnem razvoju. Najhujša oblika je tip I, pri katerem otrok ne more sedeti brez opore, pogosto potrebuje tudi pomoč pri dihanju in hranjenju. Prav ta tip bolezni ima 19-mesečni Kris iz Kopra. Otroci z boleznijo tipa II ne morejo stati ali hoditi brez opore, tisti s tipom III pa sicer lahko samostojno hodijo, a lahko pozneje v življenju to sposobnost izgubijo.
1. na TRR društva Palčica Pomagalčica in dobrodelni škratki, ki vodi akcijo za Krisa, lahko nakažete želeni znesek: TRR SI56 0510 0801 6627 635 (sklic: NRC ali 99, namen: ZA KRISA),
2. pošljete SMS-sporočilo KRIS5 na 1919, s čimer darujete 5 evrov.
51