Ponedeljek, 28. 2. 2022, 13.29
8 mesecev, 3 tedne
Pot do celostnega zdravljenja redkih bolezni
Ko govorimo o redkih boleznih, sta ključna spremljanje podatkov o populacijskih kazalnikih bremena vsake od njih in spremljanje izidov različnih pristopov k zdravljenju. Zbiranje in izmenjava sicer razpršenih podatkov tudi na mednarodni ravni omogočata analize in z njimi možnost za hitrejši razvoj, hitrejši napredek in boljši izid zdravljenja bolnika. Odgovore na vprašanje, kako lahko posamezniki, društva in drugi pomagamo pri izzivih, so v pogovoru s klubom Slovenske tiskovne agencije iskali primarij Bojan Vujkovac, dr. med., predstojnik Centra za diagnostiko in zdravljenje Fabryjeve bolezni Splošne bolnišnice Slovenj Gradec, Jože Faganel, prof. iz Društva hemofilikov Slovenije, Kristina Modic iz Slovenskega združenja bolnikov z limfomom in levkemijo ter Tea Černigoj Pušnjak iz Društva distrofikov Slovenije.
Bolezen, ki je prizadela tudi kraljevske dvore
Hemofilijo, ki jo je širša javnost spoznala predvsem zato, ker je prizadela tudi kraljevske dvore, so vse do 60. let 20. stoletja uvrščali na področje pediatrične hematologije, saj so le redki bolniki dočakali odraslo dobo. Danes uspešno zdravljenje, zlasti pa preprečevanje notranjih krvavitev omogočata, da tudi ti bolniki dosežejo pričakovano življenjsko dobo splošne moške populacije. K temu so v znatni meri pripomogli tudi registri za spremljanje bolnikov s prirojeno motnjo strjevanja krvi.
Prof. Jože Faganel
K mednarodno primerljivi ravni nacionalnega registra prirojenih motenj strjevanja krvi je organizacijsko veliko prispevalo delovanje Društva hemofilikov Slovenije pod vodstvom prof. Jožeta Faganela, v katerem je strokovne pobude potrjeval in opredeljeval Strokovni svet zdravnikov. Kot poudarja, je "v registru pomembno, da poleg diagnoze spremljamo tudi zdravljenje, torej katera zdravila bolniki potrebujemo ter kako jih jemljemo, tj. si jih vbrizgavamo v žilo kot v bolnišnici. Pri tem sprejemamo bolniki odgovorno dolžnost, da v register poročamo o poteku svoje 'samoterapije'."
Poleg vsebine pa je pomemben vidik registrov tudi pravna podlaga, ki "pogosto prihaja v nasprotje s predpisi o varovanju osebnih podatkov. Mislim, da gre za stvar, ki danes povzroči kar veliko težav z registri, saj varovanje osebnih podatkov postavlja nad interes zdravljenja, ki vključuje podatek o bolezni in zdravljenju. Nekateri moji sobolniki ne želijo poročati o zdravljenju, kar pa je izjemno dragoceno tudi za njih same, saj omogoča ugotavljanje, kateri postopki so učinkoviti, kateri pa morda škodljivi," pravi prof. Faganel.
S to težavo se srečujejo tudi v Društvu distrofikov Slovenije. Kot pravi Tea Černigoj Pušnjak, njihov register "ni predpisan v zakonu o zbirkah podatkov, kar pomeni, da mora zdravnik vsakega bolnika predhodno vprašati, ali se želi vključiti v ta register, čeprav bi bilo za njihovo obravnavo to zagotovo potrebno".
"Nisem mogel verjeti, da gre za isto bolezen"
Prim. Bojan Vujkovac
Prim. Bojan Vujkovac že več kot 17 let sodeluje pri oblikovanju mednarodnega registra za Fabryjevo bolezen. Če so podatke sprva vodili kot klinični register zdravila, pa se je to sčasoma spremenilo, saj mora biti poudarek na bolezni, ne zgolj na posameznem zdravilu. Podatke o zdravljenju Fabryjeve bolezni danes vodijo kot opazovalno raziskavo pod mednarodnim nadzorom, ugotovitve na temelju analiz podatkov pa so po besedah prim. Vujkovca neverjetne. "V petih, šestih letih se je dramatično spremenil pogled na bolezen in vedenje o njej. Danes vemo veliko veliko več kot pred 20 leti, ne samo zaradi izkušenj, ampak predvsem zaradi analiz in nadzorovanega vnašanja podatkov in ustreznega vodenja registra."
Pomembno je aktivno vključevanje bolnikov v registre
Izmenjava podatkov na mednarodni ravni je po tehnični plati pri obravnavi redkih bolezni po besedah prim. Vujkovca že urejena, naslednji izziv je posameznim boleznim prilagojena standardizacija spremljanja podatkov na področju tehnologije, ki bo vključevala tudi aktivno sodelovanje bolnikov. "Vsi čutijo potrebo po razvoju takega modela in mislim, da bo v prihodnjih petih, desetih letih sledil neverjeten razvoj na tem področju."
Za bolnike s Fabryjevo boleznijo že danes pripravljajo aplikacijo za vodenje obravnave bolezni. "To je po mojem mnenju nadgradnja registrov. Gre za aplikacijo, ki omogoča sistematično in standardizirano obravnavo bolnikov. Ne samo da vsebuje klinične podatke, ampak bo hkrati omogočala aktivno vključevanje bolnikov. Ta bo imel možnost, da se sam vklaplja v aplikacijo, v kateri bo imel vpogled v svoje podatke in dostop do rezultatov opravljenih preiskav in obravnav, skupaj s centrom bo prek koledarja usklajeval preiskave in obravnave, imel bo možnost dostopa do izobraževalnih materialov o bolezni in njenem zdravljenju in do povezovanja z drugimi, mednarodnimi skupinami bolnikov. Gre za nadgradnjo, za katero mislim, da bo zelo pripomogla k bistveno boljši kakovosti obravnave in posledično tudi življenja bolnikov."
Do 80 odstotkov zmanjšano napredovanje bolezni
Z vzpostavitvijo registra bolnikov s kronično ledvično boleznijo so v Bolnišnici Slovenj Gradec dosegli neverjeten uspeh. "Skozi analize kliničnih podatkov se je pokazalo, da imamo ob proaktivni obravnavi bolnikov bistveno manj hospitalizacij, da so te pomembno krajše, da je poraba zdravil manjša. Zakaj? Ker smo vzpostavili komunikacijo, ki temelji na lažji dostopnosti ustreznih zdravnikov. Samo s tem smo zmanjšali napredek ledvične bolezni za 80 odstotkov, česar ne omogoča niti nobeno znano zdravilo," je povedal prim. Vujkovac.
"Bolniki, njihovi zagovorniki in stroka lahko skupaj premikamo gore"
Za celostno obarvano je pomembno sodelovanje bolnikov, združenj in stroke, je prepričana Kristina Modic iz Slovenskega združenja bolnikov z limfomom in levkemijo. "Prav bolniki smo tisti, ki vemo, kaj v tistem trenutku pogrešamo, česa si še želimo pri zdravstveni obravnavi. Zdravniki pa to vidijo s strokovnega vidika. Imamo skupen cilj, pri katerem je ključno prav sodelovanje." To velja tudi za področje kliničnih registrov. "Prav ti so skozi moje laične oči zakladnica izkušenj in informacij o zdravljenju neke bolezni, ki zagotavljajo kakovostno obravnavo."
Na temelju uspeha kampanje Daj se na seznam, s katero jim je v Slovenskem združenju bolnikov z limfomom in levkemijo v skupni kampanji in partnerstvu z Zavodom RS za transfuzijsko medicino uspelo v nacionalni register darovalcev krvotvornih matičnih celic dodati kar več kot štiri tisoč novih darovalcev, Kristina Modic poleg sodelovanja opozarja tudi na izjemen pomen dobre komunikacije, ki mora biti konsistentna, korektna in podprta z argumenti. Prav ta pripomore k uspešnemu širjenju registrov. Tako se v obdobju kampanje niso srečali z vprašanji o varnosti podatkov v registru darovalcev. "Mislim, da ljudje kar zaupajo takšnim registrom. Z vidika bolnikov ali pa z mojega vidika mene osebno ne bi nič motilo, če sem v nekem kliničnem registru. Zato da bom jaz preživela, da bom zdrava. Verjamem, da bodo ti registri varni. Prinesli pa bodo nekatere prednosti meni in predvsem drugim bolnikom." Dobre izkušnje potrjuje tudi prim. Vujkovac, ki se strinja s pomenom komunikacije in pravi, da se mu še ni zgodilo, da bi bolnik odklonil sodelovanje v registru.
Danes samo preživetje ni dovolj
Tea Černigoj Pušnjak
Parametri spremljanja se spreminjajo. Vse bolj je pomembna kakovost življenja, poudarja prim. Bojan Vujkovac. "Treba je začeti spraševati bolnike, kaj je tisto, kar jih moti, kaj je tisto, česar si želijo." Kot še poudarja, to kažejo tudi smernice iz tujine, k temu je naravnana tudi že omenjena aplikacija za vodenje. "To bo naslednja faza v razvoju, spremljanje za bolnika pomembne kakovosti zdravljenja in življenja."
Pomen učinka zdravljenja na vsakodnevno življenje bolnikov poudarja tudi Tea Černigoj Pušnjak iz Društva distrofikov Slovenije. Ta informacija ima izjemno težo in zato mora biti del registra, saj drugim bolnikom omogoča izbiro zanje najprimernejšega načina zdravljenja. Kot dodaja Kristina Modic, v društvu "v pogovoru z bolniki še vedno opažamo, da ti društvu poročajo stvari, ki bi jih morali zdravnikom. Zato svoje člane spodbujamo, da tudi za malenkosti pokličejo zdravnika." Pomembno je, da bolniki zdravniku poročajo o vplivu zdravljenja na njihovo življenje.
Registri omogočajo prihranek tudi na makroekonomski ravni
Kot je povedala Tea Černigoj Pušnjak, za bolnike z živčno-mišičnimi boleznimi do zdaj ni bilo na voljo učinkovitih zdravljenj. "S prihodom novih zdravil, še posebej za spinalno mišično atrofijo, se je položaj popolnoma spremenil. V tem trenutku pa so klinični registri postali zelo pomembni. Sploh ker so v teh registrih zbrani ažurni podatki o poteku bolezni in diagnostiki. Ker bodo prihajala tudi nova zdravila za isto bolezen, je dobro, da se primerja postopke zdravljenja. Koliko je posamezna sestavina učinkovita oziroma katero zdravilo pri posamezniku bolj učinkuje. S tega vidika se lahko potem spremlja stroškovna obravnava dragih zdravil. V društvu želimo biti vezni člen med stroko, torej zdravniki, odločevalci, ki odločajo o vzpostavitvi in financiranju teh registrov, ter bolniki."
"Preživeti s smrtonosno boleznijo za družbo ni le velik strošek, ampak ima tudi pomemben makroekonomski učinek," pravi prof. Jože Faganel. Pri hemofilikih so z učinkovitim pristopom zdravljenja dosegli, da je strošek obravnave posameznega bolnika zaradi preprečevanja krvavitev celo nižji, ob tem pa dodaja: "Zdravstvo ni breme države, ampak je ena od najpomembnejših gospodarskih panog, saj zagotavlja skoraj polovico zaposlitev nacije. Na vprašanje zdravstva ne bi smeli populistično gledati s stroškovnega vidika družinske blagajne, ampak tudi in predvsem z vidika državne blagajne, kjer prezgodnja smrt državljana pomeni nepopravljiv strošek. Zanimivo, da celo OECD kot kazalec razvitosti države spremlja oskrbo hemofilikov."
Kako do sistemskih ureditev za uspešno delovanje registrov?
Kristina Modic kot temelj sistemske ureditve kliničnih registrov tako z zakonodajnega kot tudi finančnega vidika vidi preglednost, zaupanje in aktivno državljanstvo, pri katerem imajo društva veliko vlogo. "Mislim, da je po eni strani naša naloga ozaveščanje bolnikov, na drugi strani pa tudi, da stroki pomagamo v zagovorništvu do odločevalcev. Vsi skupaj moramo sesti za isto mizo, konkretno zastaviti cilje in slediti realizaciji."
"Ne pričakujmo, da se bodo zadeve reševale od zgoraj navzdol, koraki se vselej zgodijo od spodaj navzgor, če tisti zgoraj prisluhnejo onim spodaj, ki so jih volili," še dodaja profesor Faganel. Vsekakor pa bo v prihodnje imela veliko vlogo na področju registrov tudi informacijska tehnologija, ki bo po mnenju primarija Vujkovca pomembno in predvsem pozitivno vplivala na razvoj zdravljenja redkih bolezni.
