Torek, 20. 2. 2024, 9.22
9 mesecev
Stopimo skupaj! Pomagajmo Karolini za njen rojstni dan.
Termometer prikazuje, kako vroč je članek.
Termometer prikaže, kako vroč je članek.
0,17
V Društvu Viljem Julijan, kjer vodijo zbiralno akcijo in razvoj zdravila, zato za darilo za malo borko zbirajo donacije z akcijo »Rojstno dnevno upanje za Karolino«, s katero želijo zbrati 43.824 SMS donacij za njenih 43.824 ur življenja.
Kdor je kdaj kupoval darilo za otroka, ve, kako težko je izbrati med vso barvito ponudbo. Včasih tudi zato, ker otrok ničesar ne potrebuje, še huje je, kadar si ničesar ne želi. Pri Karolini je drugače. Prisrčna punčka ima smrtonosno redko t. i. bolezen hitrega staranja in potrebuje zdravilo, ki ji bo prineslo zdravje. Prihodnji teden bo praznovala peti rojstni dan in poleg dobrih želja ji lahko z donacijami pomagamo zbrati darilo. Znanstveni ekipi iz ZDA in Portugalske namreč pospešeno razvijata gensko zdravilo za njeno bolezen, ki pa je, tako kot vsa zdravila za redke bolezni, izjemno drago.
Zbiralno akcijo Rojstnodnevno upanje za Karolino in razvoj zdravila vodijo v Društvu Viljem Julijan. Zbrati želijo čim več donacij, ki bodo prav posebno rojstnodnevno darilo za malo borko.
"S Karolininimi starši si srčno želimo, da bi bila za njen rojstni dan podarjena SMS-donacija za vsako uro njenega življenja, kar pomeni, da si želimo za njeno darilo zbrati 43.824 SMS-donacij, saj bo ob dopolnjenem petem letu starosti štela 1.826 dni, kar je 43.824 ur življenja," pravi predsednik Društva Viljem Julijan Nejc Jelen.
Karolinina starša Borut in Sabina Lavrič si za dekličin peti rojstni dan resnično in z vsem srcem želita samo eno in to je, da bi za njeno darilo zbrali čim več donacij za razvoj genskega zdravljenja, s katerim ji bodo lahko rešili življenje.
"To je edina možnost, da bo lahko Karolina praznovala tudi vse naslednje rojstne dneve, saj ji bo genetska bolezen Cockaynov sindrom tipa B sicer odvzela vse sposobnosti in na koncu tudi življenje," svoje upanje razgrinjata starša.
Izjemno drago zdravilo
Razvoj genskega zdravljenja za Karolinino bolezen stane dva milijona evrov, kar je ogromna vsota, ki pa jo je treba čim hitreje zbrati, saj čas prehitro teče.
"Karolina se za zdaj resnično dobro drži in z maksimalnim vsakodnevnim vlaganjem v terapije se trudimo, da čim bolj ohranjamo njeno zdravstveno stanje. Zato bova z vsem srcem hvaležna vsakemu, ki bo za njen rojstni dan prispeval donacijo. Lepšega darila zanjo si ne bi mogla želeti, saj je to darilo neprecenljivega upanja. Toliko bolj zato, ker ima dve mlajši sestrici, ki jima pomeni vse."
"Karolina se za zdaj resnično dobro drži in z maksimalnim vsakodnevnim vlaganjem v terapije se trudimo, da čim bolj ohranjamo njeno zdravstveno stanje. Zato bova z vsem srcem hvaležna vsakemu, ki bo za njen rojstni dan prispeval donacijo. Lepšega darila zanjo si ne bi mogla želeti, saj je to darilo neprecenljivega upanja," sta povedala starša male Karoline.
Društvo: Na dobri poti smo!
V Društvu Viljem Julijan so z zbiralno akcijo za Karolino do zdaj zbrali že več kot 1,171 milijona evrov in so na dobri poti do potrebnega zneska za nadaljevanje razvoja genskega zdravila.
Deklici so leta 2022, en teden pred božičem, diagnosticirali izjemno redko genetsko bolezen Cockaynov sindrom tipa B, ki je posledica drobne spremembe v njenem genetskem zapisu. Karolina je edini otrok s to boleznijo v Sloveniji.
Bolezen je zelo kruta in povzroča hude zdravstvene posledice v telesu, ki spominjajo na prehitro staranje, zato ji pravijo tudi bolezen hitrega staranja. Povzroča težke okvare po celotnem telesu, v jetrih, ledvicah, možganih, na koži in v drugih organih. Povzroči tudi poškodbe vida in sluha ter večinoma vodi v slepoto in gluhost pri zgodnji starosti. Bolezen je napredujoča in povprečna življenjska doba bolnikov je zgolj 12 let. Če za Karolino ne bo razvito gensko zdravljenje, ji bo v prihodnjih nekaj letih bolezen počasi odvzela vse sposobnosti in na koncu veliko prezgodaj tudi življenje.
Intenzivne raziskave
Raziskovalni ekipi v ZDA in na Portugalskem sta pri razvoju genske terapije zelo prizadevni in portugalski znanstveniki so že začeli preizkušati zdravilo na laboratorijskih mišjih živalskih modelih, medtem ko se ekipa v ZDA pripravlja na poskuse z večjimi živalmi.
Zato Karolinini starši skupaj z Društvom Viljem Julijan z vsem srcem držijo pesti, da bodo rezultati teh poskusov prišli čim hitreje, da bi se lahko čim prej začelo klinično preizkušanje zdravljenja, kar bi bila prva možnost, da bi zdravilo lahko dobila tudi Karolina.
Gensko zdravljenje ne bo namenjeno samo Karolini, ampak vsem otrokom po svetu s to boleznijo. Ena največjih tragedij takšnih genetskih bolezni je namreč ravno ta, da zaradi njihove redkosti v večini primerov ni ekonomskega interesa za razvoj zdravila, saj je število bolnikov premajhno, da bi se izplačalo vlagati v raziskave zdravljenja. Karolinina tragična bolezen zato skozi projekt razvoja zdravila na drugi strani predstavlja ogromen svetel žarek upanja za vse male borce s to boleznijo.
