SiolNET. Novice Slovenija
0,11

termometer

  • Messenger
  • Messenger

Slovenci sodelovali pri razvoju procesov za proizvodnjo najdražjega zdravila na svetu

0,11

termometer

laboratorij
Foto: Reuters

Raziskovalci Nacionalnega inštituta za biologijo so sodelovali pri razvoju procesov za proizvodnjo najdražjega zdravila na svetu. Gre za gensko zdravilo zolgensma podjetja AveXis iz skupine Novartis. Posamezna terapija s tem novim genskim zdravilom stane 2,1 milijona dolarjev, zato velja za trenutno najdražje zdravilo na svetu.

laboratorij Novice Po desetletjih čakanja odprli laboratorij za analizo obolelih kožnih tkiv #video

Podjetju AveXis je ameriška agencija za hrano in zdravila FDA pred kratkim za zdravljenje dojenčkov s spinalno mišično atrofijo (SMA), starih manj kot dve leti, odobrila omenjeno gensko zdravilo zolgensma. SMA je huda živčno-mišična bolezen, za katero je značilna izguba motoričnih nevronov, kar vodi do progresivne mišične šibkosti in paralize.

Zdravila za gensko terapijo odpravljajo napake v človekovih genih

Nacionalni inštitut za biologijo je sodeloval pri razvoju omenjenega zdravila na osnovi terapevtskih virusov s specifičnimi analitskimi tehnikami, ki so potrebne za natančno karakterizacijo zdravila, kot so digitalna verižna reakcija s polimerazo, elektronska mikroskopija in visokopretočno sekveniranje, vključno s prenosom tehnologij v njihove nove obrate v ZDA.

Pri razvoju procesa čiščenja zdravila oziroma virusa AVV s pametnimi filtri je sodelovalo tudi slovensko podjetje BIA Separations, s katerim Nacionalni inštitut za biologijo sodeluje od njegove ustanovitve.

Nacionalni inštitut za biologijo je v projektu sodeloval kot pionir na področju metod za določanje in kvantifikacijo gensko spremenjenih organizmov in mikroorganizmov, vključno z virusi.

Cepljenje Trendi Razbijamo mite o cepljenju: kaj je res in kaj ne?

"S prvim sistemom za kapljično digitalno verižno reakcijo s polimerazo (ddPCR) v Evropi, preostalo razpoložljivo opremo za molekularno biologijo in elektronsko mikroskopijo ter z dolgoletnimi izkušnjami pri delu z virusi smo svetovno prepoznani na področju kvantifikacije nukleinskih kislin in virologije," so danes sporočili z inštituta.

Pri tem na inštitutu pojasnjujejo, da sodobna zdravila za gensko terapijo omogočajo popravljanje napak v človekovih genih ter s tem zdravljenje genskih bolezni. V nasprotju s klasičnimi zdravil ne vsebujejo kemijskih spojin, ampak viruse, ki služijo kot dostavna vozila za nadomestne zdrave gene.

Eden glavnih izzivov pri razvoju zdravil za gensko terapijo z virusnimi prenašalci pa je vzpostavitev procesa za njihovo industrijsko proizvodnjo. To zahteva optimizacijo postopkov gojenja virusov v celicah, njihovega čiščenja, analitskih metod, ki omogočajo sledenje kvalitete proizvodnega procesa, ps tudi natančno karakterizacijo virusa.

cepljenje Novice Poglejte, kdo je upravičen do brezplačnega cepljenja proti klopom #video

Komentarji

Pridružite se razpravi!
Za komentar se prijavite tukaj. Strinjam se s pogoji uporabe.

Delite na:
Delite na: Facebook Twitter Viber Pinterest Messenger E-mail Linkedin