Zakaj Evropa ni več vodilna v razvoju zdravil?

Namen Inovativne zdravstvene iniciative je pospeševanje zdravstvenih raziskav in inovacij. Foto: Shutterstock

"Industrije znanosti o življenju prinašajo nove terapije, na primer zdravila, medicinske pripomočke ali slikovne tehnologije. Bolnikom prinašajo nove rešitve, s čimer se ne izboljšuje le njihovo zdravje, ampak tudi kakovost življenja," je povedala Magda Chlebus, izvršna direktorica za znanstveno politiko in regulatorne zadeve pri Evropski zvezi farmacevtske industrije in združenj (EFPIA).

Kot je dodala, uvajanje novih terapij podpira zagotavljanje zdravstvene oskrbe in zdravstvenih sistemov. S sodelovanjem bodo morda nastale stroškovno učinkovitejše rešitve tudi za zdravstvene sisteme. "Na področju gospodarstva govorimo o delovnih mestih in trgovinski bilanci. Sektor zdravstvene industrije predstavlja največjo trgovinsko bilanco med različnimi sektorji v Evropi. Poleg tega bodo naložbe in sodelovanje okrepili raziskovalni ekosistem. Na ravni celotne družbe pa je učinek zdravstvenih rešitev relativno jasen. Družine bodo potrebovale manj časa za oskrbo najbližjih, nižji pa bodo tudi zneski, ki se porabijo za storitve socialnega varstva."

Z Magdo Cheblus smo se pogovarjali ob robu ustanovitve Inovativne zdravstvene iniciative (ang. Innovative Health Initiative – IHI), ki deluje po principu evropskega javno-zasebnega partnerstva. Član iniciative IHI je tudi Evropska unija, ki jo zastopa Evropska komisija.

IHI združuje različne deležnike – raziskovalce, eksperte in odločevalce, ki si bodo prizadevali najti nove načine celostne obravnave od preventive, diagnoze pa do zdravljenja. Pomembno vlogo bodo imeli tudi pacienti oziroma državljani. Namen iniciative, ki je nastala na temelju Iniciative za inovativna zdravila (Innovative Medicines Initiative – IMI), je pospeševanje zdravstvenih raziskav in inovacij. IHI je zasnovana tako, da bo še naprej nadaljevala projekte v okviru IMI, hkrati pa jih bo nadgrajevala.

Najpomembnejši cilji IHI so: nadgraditi zdravstvene raziskave in inovacije tako, da bodo prinašale neposredno korist pacientom in družbi, ter pokriti celoten spekter oskrbe z varnimi in učinkovitimi inovacijami.

Podatki spreminjajo biomedicinske raziskave in zdravje

Inovativna zdravstvena iniciativa ne razvija izdelkov, ampak procese, metodologije in orodja, ki jih je treba implementirati v raziskave, regulatorno prakso in medicinsko prakso ter v zdravstvene sisteme. Foto: Shutterstock

Znanost odpira nove raziskovalne poti, ki vključujejo različne sektorje znotraj znanosti o življenju. V katerem sektorju lahko v prihodnosti pričakujemo največje preboje?

Pomemben element, ki bo povzročil spremembe, so podatki in način njihove uporabe. Podatki bodo spremenili podobo zagotavljanja biomedicinskih raziskav in zdravja. Mislim, da bo vsak sektor nekaj prispeval. Drug preboj lahko povzroči kombinacija tehnologij. Vsak naš sektor lahko zagotovi eno prebojno tehnologijo – slikanje, mRNA ali kaj drugega. Vsaka od njih bi lahko znatno prispevala k zdravju in zdravstvenemu varstvu, a največjo spremembo bosta prinesli kombinacija in integracija navedenih tehnologij. To je podlaga za oblikovanje Inovativne zdravstvene iniciative.

Kako konkurenčna je evropska zdravstvena industrija v svetovnem merilu in kako jo lahko še izboljšamo?

Zastopamo sektor, ki je dejaven po vsem svetu. Evropa je bila nekoč vodilna v razvoju zdravil. To je bil prostor, kjer zdravil niso le izumljali, temveč so jih razvijali ter zelo hitro odobrili in dali na voljo bolnikom. Danes Evropa zaostaja za drugimi regijami. Obstajajo številni kraji, kjer so inovacije lažje. Vzemimo ekosisteme, kot je Boston v ZDA. Inovacije so tam enostavnejše, ker imajo vse potrebne komponente. Imajo izvrstno znanost, mala in velika podjetja, akademski krog ter močni regulativni sistem, finance in banke. Vse je torej na enem mestu, kar omogoča veliko hitrejši prenos idej v izdelke in storitve. Tudi konkurenčnost regulatornih sistemov je nekoliko boljša v drugih regijah. Evropa je zaradi svoje kompleksnosti postala tudi nekoliko počasnejša od preostalih. Ima velik znanstveni potencial, res enega največjih na svetu. A da bi ga lahko bolje izkoristili, moramo poenostaviti racionalizacijo in zagotoviti, da bo Evropa ostala privlačna, da bo nudila ustrezne spodbude in da bo imela tisto preprostost, ki privabi vlagatelje z vsega sveta. Prav tako je treba odpraviti razdrobljenost.

Kako bo Inovativna zdravstvena iniciativa povečala konkurenčnost evropskega sektorja znanosti o življenju?

Inovativna zdravstvena iniciativa je brez primere. Ne obstaja nikjer na svetu. To počnemo, ker želimo ustvariti konkurenčno prednost za Evropo. Pokazati želimo, da lahko, če se združimo, ustvarimo ekosistem, ki lahko pospeši in podpira nove načine izvajanja biomedicinskih raziskav. Obseg in vrsta integracije, ki ju predlagamo, ne obstajata nikjer drugje.

Sodelovanje lahko reši kompleksne težave

Pri Inovativni zdravstveni iniciativi sodeluje pet industrijskih sektorjev. Foto: Shutterstock

Inovativna zdravstvena iniciativa je novo evropsko partnerstvo za zdravje, ustanovljeno z namenom, da se zdravstvene raziskave in inovacije prenesejo v oprijemljive koristi za paciente. Zakaj je nastala Inovativna zdravstvena iniciativa?

Inovativna zdravstvena iniciativa temelji na Iniciativi za inovativna zdravila. Spoznali smo, da je sodelovanje edini način za učinkovito reševanje kompleksnih težav. Pandemija covid-19 je zelo jasno pokazala, da je sodelovanje edina možnost, da dosežemo dejanske spremembe in pospešimo prenos za obravnavo področij, na katerih ni raziskav ali pa so vlaganja skopa. Z Inovativno zdravstveno iniciativo smo v preteklosti dokazali, da je mogoče predkonkurenčno sodelovati s številnimi podjetji ter z javnim in zasebnim sektorjem. Brez združitve vseh sektorjev, tehnologij in posegov ne moremo učinkovito služiti bolnikom in zdravstvenim sistemom.

Ali nameravate razširiti nabor sektorjev, v katerih ste dejavni?

Inovativna zdravstvena iniciativa, ki vključuje pet sektorjev, je bila ustvarjena le za farmacevtsko industrijo na eni strani in Evropsko komisijo na drugi. Imamo zvezo EFPIA in skupino EuropaBio, ki zastopa mala in večja biotehnološka podjetja. Imamo skupino Vaccines Europe s cepivi. Vse to predstavlja farmacevtsko vejo iniciative. Vsak od teh sektorjev ima svoje posebnosti. Na področju medicinskih tehnologij imamo diagnostična podjetja in vitro, medicinske pripomočke in slikanje – Cocir in MedTech Europe. Imamo torej veliko več industrijskih sektorjev z veliko več tehnologijami, ki tradicionalno niso sodelovali med sabo. To je prvič, da smo združeni v takem obsegu in želimo raziskati nove načine delovanja. In to je tisto, kar ustvarja upanje za zelo konkurenčen evropski zdravstveni sektor v prihodnosti.

Kako zahtevno je sodelovanje tako različnih organizacij? Kje ste začeli?

Začeli smo tako, da smo skušali opredeliti izzive, ki so nam skupni. Vendar se moramo zavedati, da sta medicinski in farmacevtski sektor precej različna. To je čisto novo področje za nas, a se ga lotevamo z velikim navdušenjem in ga res želimo testirati.

Katere so glavne prednosti sodelovanja v Inovativni zdravstveni iniciativi in dela v javno-zasebnem partnerstvu z navedenimi podjetji?

Za nas je to način za medsebojno pomoč pri reševanju težav, ki jih nihče od nas ne bi mogel rešiti sam. Običajno veliko vložimo v to, da skušamo rešiti težavo, a nam ne uspe. Kolektivna inteligenca nam lahko pomaga rešiti to težavo veliko lažje, poleg tega pa se lahko učimo drug od drugega. Pri tem sodelovanju javni partnerji prejemajo sredstva iz EU za enakopravno sodelovanje z industrijo.

Doseči boljše zdravljenje raka trebušne slinavke, astme in drugih bolezni

V okviru pobude za inovativno zdravje lahko dosežemo boljše zdravljenje raka trebušne slinavke. Foto: Shutterstock

Kako lahko iniciativa spremeni zdravljenje nekaterih bolezni?

Za raka trebušne slinavke imamo zelo neučinkovito zdravljenje, obeti za preživetje so zelo slabi. To bolezen odkrijemo in diagnosticiramo zelo pozno, poleg tega pa nimamo optimalnih načinov zdravljenja, ker ne razumemo bolezni, nimamo nadzornih in diagnostičnih sredstev ter ne vemo, kako bolezen napreduje. Brez razumevanja teh treh elementov ne moremo razviti pravih posegov ali zaporedja posegov. Če želimo zdravljenje raka trebušne slinavke prenesti v 21. stoletje, moramo končno preučiti podatke, zdravila, dostavo, diagnostiko in naprave. V okviru Inovativne zdravstvene iniciative  imamo podjetja, ki zastopajo zdravila, cepiva, podatke, diagnostiko, slikanje, vse tehnologije. Tako lahko dosežemo boljše zdravljenje raka trebušne slinavke.

Približno polovica bolnikov z astmo je odporna proti obstoječim zdravljenjem. To pomeni, da bolniki ne morejo opravljati svojih dejavnosti, kot bi si želeli. Kaj pa, če bi jim pomagali razumeti, kaj je razlog za odpornost? Kako lahko premagamo odpornost? Kako lahko prilagodimo zdravljenje v realnem času? In kako lahko s pomočjo naprave in medicine naprav zagotovimo najboljše možno zdravljenje za bolnika, da lahko počne, kar hoče, da ne bo več bolnik, ampak zdrav državljan, ki obvladuje bolezen? Za to spet potrebujemo podatke, naprave, zdravila, diagnostiko in digitalne tehnologije, ki bi bolniku in zdravniku pomagali oceniti veliko količino podatkov v realnem času.

Za vse to so potrebni metodologija, pristop, sprememba sistema. In to je mogoče storiti le v okviru javno-zasebnega partnerstva.

Z združevanjem vseh zdravstvenih panog, regulativnih organov, plačnikov in bolnikov lahko oblikujemo veliko boljša orodja za obravnavo zdravstvenih potreb.

Lahko morda že govorimo o kakšnih oprijemljivih rezultatih za bolnika?

Prvi razpis za zbiranje predlogov v Inovativni zdravstveni iniciativi je bil objavljen junija. Iniciativa za inovativna zdravila, ki je njena predhodnica, je prinesla nekaj izvrstnih rezultatov, o katerih lahko govorimo. A projektov je 186 in vsak je nekaj prinesel. Projekt Clinical Trials For Children (Klinična preskušanja za otroke, op. prev.) oziroma C4C je na primer vzpostavil največjo infrastrukturo kliničnih preskušanj za pediatrične bolezni v Evropi. Imamo še en projekt, ki se imenuje "Nova zdravila za slabe bacile" (ND4BB). To je program za antimikrobno odpornost, v okviru katerega smo vzpostavili največjo infrastrukturo v Evropi za razvoj antibiotikov. Največja težava pri antimikrobni odpornosti je pridobivanje bolnikov. V okviru Inovativne zdravstvene iniciative smo pomagali razviti cepiva in diagnostiko za ebolo. Identificirali smo monoklonska protitelesa za zdravljene bolezni covid-19. Razvita je bila tudi hitra diagnostika. Eden od projektov, ki zelo jasno kaže neposredne koristi za bolnike, je projekt na področju avtizma, v okviru katerega smo identificirali povzročitelje avtizma in nekatere biomarkerje, ki so omogočili popolnoma nove načine zdravljenja avtizma. Podobno se je zgodilo tudi pri sladkorni bolezni tipa 1.

Tudi bolniki lahko aktivno sodelujejo v iniciativi

Bolniki lahko predložijo ideje za raziskave in se registrirajo kot ocenjevalci projektov. Foto: Thinkstock

Kakšno vlogo imajo bolniki in državljani v dialogu in postopkih odločanja? Kako lahko oblikujemo prihodnje raziskave?

Bolniki so zastopani v svetu za znanost in inovacije. Predložijo lahko ideje za raziskave in se registrirajo kot ocenjevalci projektov ter tako sodelujejo pri ocenjevanju.

Iniciativa si bo prizadevala zajeti preprečevanje, diagnosticiranje, zdravljenje in obvladovanje bolezni. Ali je mogoče predvideti določen časovni okvir, v katerem bo bolnik ali zdravstveni delavec lahko občutil določene izboljšave?

Ne morem ponuditi zelo kratkega časovnega okvira. Naše dejavnosti naj bi prinesle rezultate v okvirju od petih do sedmih letih. Bolj zapletena je težava, dlje traja, da se reši. Vendar upamo, da se bodo v času od treh do petih let začeli kazati konkretni rezultati in morda večji učinek enkrat po petih letih oziroma po obdobju, ki je potrebno za integracijo in implementacijo v medicinsko prakso. V okviru Inovativne zdravstvene iniciative namreč ne razvijamo izdelkov, ampak procese, metodologije in orodja, ki jih je treba implementirati v raziskave, regulativno prakso in medicinsko prakso ter v zdravstvene sisteme. Za to je potreben čas.

Eden največjih izzivov zdravstvenih inovacij je zbiranje sredstev. Kateri projekti lahko prejmejo sredstva v okviru iniciative?

Z razpisom za prijavo interesa se opredeli, kateri projekt je upravičen do sredstev. Javno financiranje je na voljo bolnikom, regulatornim organom, akademikom, vsem, ki delajo v okviru javnih zdravstvenih organov, in nekaterim industrijam. Za projekte se izvede postopek pregleda glede na merila, določena ob objavi razpisa. Večji, kot je konzorcij, nižji so zneski na udeleženca. Govorimo o projektih, ki bi za konzorcij znašali najmanj 510 milijonov evrov. Projekti so precej veliki v primerjavi z nacionalnimi projekti ali celo z drugimi evropskimi sodelovalnimi projekti.