Četrtek, 16. 7. 2026, 15.05
1 mesec
Slovenski raziskovalci s prebojem pri zdravljenju avtoimunskih bolezni: prvi na svetu dokazali nov pristop
Ekipa raziskovalcev
Raziskovalci Pediatrične klinike UKC Ljubljana so prvi na svetu klinično dokazali nov način zdravljenja avtoimunskih bolezni, pri katerem ne zavirajo imunskega sistema, temveč odpravljajo sprožilec bolezni. Njihova raziskava je bila objavljena v eni najuglednejših medicinskih revij, New England Journal of Medicine.
Raziskovalci Kliničnega oddelka za alergologijo, revmatologijo in klinično imunologijo Pediatrične klinike UKC Ljubljana so z novim biološkim zdravilom uspešno zdravili bolnika s prirojenim sistemskim lupusom eritematozusom zaradi pomanjkanja encima DNASE1L3. Gre za prvi klinični dokaz novega terapevtskega pristopa, ki bi lahko v prihodnje odprl nove možnosti zdravljenja tudi pri drugih avtoimunskih boleznih.
Avtoimunske bolezni se danes večinoma zdravijo z zdravili, ki zavirajo pretirano delovanje imunskega sistema. Takšno zdravljenje lahko zmanjša vnetje, vendar hkrati poveča tveganje za okužbe in druge neželene učinke.
"Prvič smo pokazali, da lahko avtoimunsko bolezen zdravimo z odstranjevanjem sprožilca bolezni namesto z neposrednim zaviranjem imunskega sistema," je pojasnil vodja raziskave Tadej Avčin.
Hitro izboljšanje pri prvem bolniku
Nevtrofilne zunajcelične pasti (NET)
Prvi bolnik, ki je prejel novo terapijo, kljub dolgotrajnemu zdravljenju z različnimi sodobnimi imunosupresivnimi zdravili bolezni ni mogel učinkovito obvladati. Po aplikaciji zdravila se je zgodilo hitro izboljšanje. "Že šest ur po aplikaciji zdravila smo opazili vidno klinično izboljšanje, laboratorijske analize pa so sočasno potrdile hitro razgradnjo NET.
To je bil prvi neposredni dokaz, da zdravilo pri človeku deluje po predvidenem mehanizmu," je povedal Avčin.
Ker zdravilo še nima dovoljenja za promet, ga je bolnik prejel po mehanizmu t. i. sočutne uporabe za posameznega bolnika. Odobrena je bila za samo tega pacienta, ki ima eno najbolj agresivnih oblik bolezni. "Zdravljen je bil z vsemi zdravili, ki jih poznamo in zavirajo imunski sistem, tudi z vsemi sodobnimi biološkimi zdravili, a brez učinka, da bi povsem umirili njegovo klinično stanje. Zato smo prišli v stik z biotehnološkim podjetjem, ki že vrsto let razvija ta encim," je pojasnil Avčin.
Sledile bodo nadaljnje raziskave
Po prvem uspešnem zdravljenju bodo sledile klinične raziskave na večjem številu bolnikov. Potekale bodo v dveh drugih univerzitetnih bolnišnicah in pri dveh različnih avtoimunskih boleznih.
Generalni direktor UKC Ljubljana Marko Jug je dosežek označil za dokaz, da slovenska medicina ustvarja vrhunske raziskovalne rezultate. "Ne le da smo v stiku z vrhom svetovne medicine, ampak ustvarjamo prihodnost zdravljenja imunoloških bolezni," je dejal.