Četrtek, 19. 3. 2026, 11.20
2 meseca
Dobra novica za malega Miloša: gensko zdravljenje bo prejemal tudi v Sloveniji
Termometer prikazuje, kako vroč je članek.
Termometer prikaže, kako vroč je članek.
0,35
Sedemletni Miloš ima eno najtežjih oblik prirojene redke genetske bolezni.
Iz Društva Viljem Julijan so sporočili dobro novico, da je ZZZS malemu Milošu in drugim bolnikom z distrofično bulozno epidermolizo odobril gensko zdravljenje. "Skupaj z Milošem smo neizmerno veseli, saj smo končno dosegli, da bo lahko prejel zdravljenje," so ob tej veliki zmagi zapisali v društvu in dodali, da gre za "zmago srčnosti in sočutja do najtežje bolnih otrok in zmago naše človečnosti, da jim omogočimo zdravljenje z najnovejšimi zdravili, ki jih nujno potrebujejo".
Sedemletni Miloš, ki ima eno najtežjih oblik prirojene redke genetske bolezni – distrofično bulozno epidermolizo – se s to kruto boleznijo bori že od rojstva. Za bolnike je značilno, da je njihova koža tako krhka kot metuljeva krila, zato te otroke imenujejo tudi otroci metulji. Njegovo telo je vsak dan prekritо z odprtimi, krvavimi ranami, ki lahko nastanejo tudi ob najmanjšem dotiku. Vsako prevezovanje ran lahko zanj pomeni bolečino. Kljub temu je moral Miloš na zdravljenje čakati več kot eno leto, so zapisali v društvu.
Zdravilo bo lahko prejemal tudi v Sloveniji
Do nedavnega za to bolezen ni obstajalo nobeno zdravljenje, leta 2023 pa so v ZDA odobrili prvo gensko zdravilo Vyjuvek, ki predstavlja revolucionaren preboj. Gre za gensko terapijo, ki v kožne celice dovaja zdrav gen COL7A1 in omogoča celjenje ran. Miloš je to zdravljenje v tujini nekaj časa že prejemal, učinki pa so bili zelo pozitivni – rane so se začele celiti, bolečine so se zmanjšale, njegovo življenje pa se je občutno izboljšalo. Zdravilo je bilo v EU odobreno v začetku leta 2025, kljub temu pa je Miloš nanj čakal predolgo, so poudarili.
Miloševo telo je vsak dan prekritо z odprtimi, krvavimi ranami, ki lahko nastanejo tudi ob najmanjšem dotiku.
V tem mesecu je ZZZS zdravilo končno uvrstil na pozitivno listo, kar pomeni, da se zdravljenje s tem genskim zdravilom financira iz obveznega zdravstvenega zavarovanja in je tako dostopno vsem bolnikom s to boleznijo v Sloveniji. S tem so Milošu omogočili, da bo lahko zdravljenje prejel tudi v Sloveniji, in sicer na Dermatovenerološki kliniki UKC Ljubljana.
"Smo polni veselja, olajšanja in novega upanja. Gre za enega največjih prebojev na področju dostopnosti do sodobnih genskih zdravljenj za redke bolezni pri nas. Ta bolezen je nepredstavljivo kruta in Miloš vsak dan prestaja bolečine, ki si jih večina ljudi sploh ne more predstavljati. Zato smo se borili z vsem srcem," je ob zmagi povedal ustanovitelj društva Gregor Bezenšek. Dodal je, da so v društvu presrečni, da so mu lahko pomagali do zdravljenja, ki mu bo prineslo manj bolečin in več otroštva. "Miloš bo končno dobil priložnost za življenje z manj bolečine."
Ob tem v Društvu Viljem Julijan poudarjajo še, da ta odločitev ne pomeni zmage le za Miloša, temveč za vse bolnike v Sloveniji, ki se borijo s to boleznijo. "To ni pomemben trenutek samo za Miloša, ampak pomeni tudi velik sistemski premik. Prvič smo dosegli, da je tako napredno gensko zdravljenje postalo dostopno našim otrokom v okviru javnega zdravstvenega sistema. To odpira vrata tudi drugim bolnikom s to boleznijo," je izpostavil predsednik društva Nejc Jelen.
