7-letni Miloš v Ljubljani prejel prelomno gensko zdravljenje: "To je zgodovinski dan"

Miloš trpi za distrofično bulozno epidermolizo, hudo prirojeno boleznijo, pri kateri je koža izjemno krhka in občutljiva. Že najmanjši dotik lahko povzroči mehurje, odprte rane in hude bolečine, zaradi katerih je njegovo vsakdanje življenje močno omejeno.

Zdravilo so mu nanesli neposredno na odprte rane, kjer genska terapija deluje lokalno in spodbuja tvorbo beljakovine, ki je zaradi genske napake v telesu primanjkuje.

Novice Dobra novica za malega Miloša: gensko zdravljenje bo prejemal tudi v Sloveniji

Več kot leto dni prizadevanj

V Društvu Viljem Julijan so se za dostop do zdravljenja borili več kot leto dni. Njihova prizadevanja so se zaključila spomladi, ko je ZZZS zdravilo uvrstil na pozitivno listo, kar je omogočilo financiranje iz obveznega zdravstvenega zavarovanja.

"To je najlepše in največje možno darilo za mojega fanta," je povedala Miloševa mama Daliborka, ki ne skriva čustev ob prelomnem trenutku.

V društvu poudarjajo, da je šlo za izjemno zahtevno in čustveno pot. "Danes ni zmagala samo medicina. Zmagali so človečnost, sočutje in odločitev, da tudi najtežje bolnim otrokom omogočimo zdravljenje," je dejal ustanovitelj društva Gregor Bezenšek.

Pomemben korak tudi za druge bolnike

Zdravilo, ki je bilo v ZDA odobreno leta 2023 in kasneje tudi v EU, omogoča celjenje ran in zmanjševanje bolečin, vendar zahteva redno uporabo.

V društvu poudarjajo, da Milošev primer odpira pot tudi drugim bolnikom z isto gensko mutacijo, saj je zdravljenje zdaj dostopno v okviru slovenskega zdravstvenega sistema.